血友病目前無法完全治愈,但通過規(guī)范治療可有效控制癥狀和預(yù)防并發(fā)癥。血友病是一種遺傳性凝血功能障礙疾病,主要分為A型缺乏凝血因子Ⅷ和B型缺乏凝血因子Ⅸ,需終身管理。
血友病的治療核心是替代療法,即定期輸注缺失的凝血因子。對于A型患者,常用人凝血因子Ⅷ凍干粉針或重組人凝血因子Ⅷ注射液;B型患者則使用人凝血酶原復(fù)合物或重組人凝血因子Ⅸ。長期預(yù)防性治療能減少自發(fā)性出血,尤其對兒童患者可保護關(guān)節(jié)功能。近年來,非因子類藥物如艾美賽珠單抗注射液通過模擬凝血因子功能,為抑制物陽性患者提供新選擇。基因治療雖處于臨床試驗階段,但有望實現(xiàn)長期緩解,目前尚未普及。
患者需避免劇烈運動和外傷,定期評估關(guān)節(jié)狀態(tài)。日常生活中建議使用軟毛牙刷防止牙齦出血,避免服用阿司匹林等影響血小板功能的藥物。出血時應(yīng)立即冰敷并補充凝血因子,嚴(yán)重出血需急診處理。建立個性化治療檔案,記錄出血事件和用藥反應(yīng),有助于優(yōu)化治療方案。通過多學(xué)科團隊協(xié)作和患者教育,血友病患者可接近正常生活質(zhì)量和預(yù)期壽命。
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