重型再生障礙性貧血通過規(guī)范治療可能達到臨床治愈,但部分患者需長期管理。重型再生障礙性貧血的治療效果主要取決于年齡、并發(fā)癥及治療響應程度,造血干細胞移植和免疫抑制治療是核心手段。
造血干細胞移植是年輕患者獲得長期生存的重要選擇,匹配的同胞供體移植成功率較高,治療后部分患者可達到血液學完全恢復。免疫抑制治療常用抗胸腺細胞球蛋白聯(lián)合環(huán)孢素,約半數(shù)患者治療后脫離輸血依賴,但存在復發(fā)風險。支持治療包括規(guī)律輸血、抗感染管理等,可改善生存質(zhì)量但無法根治疾病。部分患者對治療反應不佳可能進展為克隆性造血異常,需調(diào)整治療方案。新型藥物如血小板生成素受體激動劑可作為輔助治療,但遠期療效仍需觀察。
重型再生障礙性貧血患者需保持高蛋白飲食,適量補充富含鐵和維生素的動物肝臟、深色蔬菜。避免劇烈運動防止出血,居住環(huán)境定期消毒降低感染風險。嚴格遵醫(yī)囑復查血常規(guī)和骨髓象,出現(xiàn)發(fā)熱或出血傾向時及時就醫(yī)。心理疏導有助于緩解焦慮情緒,可加入患者互助組織獲取社會支持。治療期間注意避免使用可能抑制骨髓的藥物,接種疫苗前需咨詢血液科醫(yī)師。
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