基因剪刀剪掉HIV病毒 根治艾滋病
艾滋病毒是一種高效多變的逆轉(zhuǎn)錄病毒。一旦病毒將DNA插入宿主細(xì)胞的基因組，它就有很長的潛伏期，可以保持幾年的休眠和隱蔽。
雖然醫(yī)生可以通過各種不同的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物和雞尾酒療法來控制病毒，但如果停止治療，病毒可以恢復(fù)活力。
為了使?jié)摲陌滩《臼Щ?，美國一所大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員正在使用Cas9/CRISPR，這種強(qiáng)大的基因剪輯系統(tǒng)開發(fā)了一種新技術(shù)，可以阻止病毒DNA從感染細(xì)胞中釋放出來。
“簡單地說，我們可以準(zhǔn)確地切除全部或部分艾滋病毒基因組，并重新連接人類基因組。”首席合作研究員Scotwolfe博士說，他是大學(xué)醫(yī)學(xué)院分子生物學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)和腫瘤生物學(xué)的副教授?！比绻覀兡茏龅竭@一點，這將是功能性艾滋病治療的重要一步。”
CRISPR序列是在正常細(xì)菌中發(fā)現(xiàn)的免疫組件，在自然狀態(tài)下保護(hù)細(xì)菌免受病毒入侵。自發(fā)現(xiàn)以來，研究人員一直在積極研究，尋找快速有選擇地編輯特定基因序列的方法。
雖然它被廣泛使用，但CRISPR序列的應(yīng)用仍然局限于實驗室。雖然研究進(jìn)展表明，Cas9/CRISPR可以在培養(yǎng)的感染細(xì)胞中編輯艾滋病毒相關(guān)基因，但該技術(shù)仍不能達(dá)到臨床應(yīng)用的準(zhǔn)確性。由于它隨機(jī)切斷基因組的位置，容易產(chǎn)生有害和非目標(biāo)效應(yīng)。
Wolfe建議將Cas9/CRISPR的精度和精度與其他技術(shù)相結(jié)合，以提高該方法的特異性，以滿足項目要求。它可以使CRISPR序列準(zhǔn)確地編輯艾滋病毒DNA，而不會錯誤地剪輯人類基因組。
使用Cas9/CRISPR對抗艾滋病毒還有另一個障礙。盡管研究人員可能知道病毒可能隱藏在哪里，但他們?nèi)匀徊恢廊绾卧跐撛诓《靖腥镜募?xì)胞中找到他。
"感染艾滋病毒的細(xì)胞將永久攜帶病毒基因組。首席合作研究員、醫(yī)學(xué)博士JeremyLuban說，它們就像定時炸彈。如果患者停止抗逆轉(zhuǎn)錄治療，可以隨時恢復(fù)活動。馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院艾滋病研究中心紀(jì)念DavidJ.Freelander教授，分子醫(yī)學(xué)系教授。"為了在病毒潛伏的情況下攻擊病毒，我們必須了解病毒的生存地點及其生存所需的條件?！?/p>
Luban和Wolfe將綜合使用各種新技術(shù)來記錄和合成能夠集成到宿主細(xì)胞中的艾滋病毒DNA，也被稱為前病毒。描述這些潛在感染細(xì)胞的基因特征可以幫助研究人員識別易感和易得的基因序列，從而在一定程度上切除艾滋病毒的基因，使艾滋病毒長期失去活性。
露布說：“許多科學(xué)家正在尋找激活病毒的方法，使病毒暴露在免疫系統(tǒng)或藥物下。我們選擇了另一種直接從休眠細(xì)胞中分離和去除前病毒的方法?！?/p>
隨著潛在感染細(xì)胞的基因模板，Wolfe可以利用其基因編碼系統(tǒng)從細(xì)胞中去除病毒。該計劃的可行性部分取決于人源化小鼠模型中的艾滋病毒基因切除系統(tǒng)是否足夠準(zhǔn)確；該系統(tǒng)是否對感染細(xì)胞中的人類基因組沒有平行損傷。
“Wolfe開發(fā)的新技術(shù)促進(jìn)了該項目，但該項目的潛在前提是利用基因工程設(shè)計一個系統(tǒng)，使其能夠從感染細(xì)胞中切除艾滋病毒基因，”盧布說，“我希望開發(fā)一種方法，將藥物直接傳遞到人類免疫系統(tǒng)，并清除隱藏的病毒?！?/p>
Wolfe說：“我們在馬薩諸塞大學(xué)成立了一個研究團(tuán)隊，旨在更好地了解潛伏艾滋病毒在免疫細(xì)胞中的復(fù)雜結(jié)構(gòu)，因為我們相信這可以使我們更好地利用CRISPR技術(shù)在基因編輯中瞄準(zhǔn)艾滋病毒。”
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