大棗已經(jīng)上市！醫生提醒：糖尿病患者吃大棗時(shí)，要多注意這3點(diǎn)
關(guān)鍵詞：糖尿病
近日，荷蘭生物技術(shù)公司 UniQure 傳來(lái)了好消息。該公司已經(jīng)為其亨廷頓舞蹈病的研究治療贏(yíng)得了罕見(jiàn)療法認證（ODD）。該藥物（目前被稱(chēng)為 AMT-130）將有可能成為美國本土首例獲得該疾病治療批準的藥物方案。UniQure 曾表示預計將于 2018 年利用該療法引入臨床試驗。
亨廷頓?。℉D）又稱(chēng)大舞蹈病或亨廷頓舞蹈癥，是一種常染色體顯性遺傳性神經(jīng)退行性疾病。該病由美國醫學(xué)家喬治亨廷頓于 1872 年發(fā)現，因而得名。主要病因是患者第 4 號染色體上的 Huntington 基因發(fā)生變異，產(chǎn)生了變異的蛋白質(zhì)，該蛋白質(zhì)在細胞內逐漸聚集在一起，形成大的分子團，在腦中積聚，影響神經(jīng)細胞的功能。一般患者在中年發(fā)病，表現為舞蹈樣動(dòng)作，隨著(zhù)病情進(jìn)展逐漸喪失說(shuō)話(huà)、行動(dòng)、思考和吞咽的能力，病情大約會(huì )持續發(fā)展 10 年到 20 年，并最終導致患者死亡。
對于 UniQure 來(lái)說(shuō)，獲得罕見(jiàn)療法認定將是一個(gè)巨大的勝利。受美國食品和藥物管理局 ODD 計劃的保護，該藥物可以獲得在美國市場(chǎng)排他性的權利，時(shí)間長(cháng)達 7 年之久。這無(wú)疑為這一罕見(jiàn)病藥物創(chuàng )造了特殊的發(fā)展地位。
對此，UniQure 首席執行官 Matthew Kapusta 回應稱(chēng)：“獲得罕見(jiàn)療法認定證實(shí)了 AMT-130 可以為患有這種毀滅性疾病的患者提供有意義和治療益處的發(fā)展潛力?！?/p>
根據 UniQure 提供的結果，AMT-130 精確地做到了這一點(diǎn)，因為該療法由一種攜帶人工微小 RNA 的 AAV5 載體組成，當其到達大腦時(shí)，它會(huì )使亨廷氏頓基因沉默。這一資格支持 UniQure 正在進(jìn)行的亨廷頓氏病療法的開(kāi)發(fā)，除了血友病和心血管疾病，亨廷頓氏病是該公司長(cháng)期以來(lái)一直關(guān)注的一個(gè)領(lǐng)域。
uniQure 公司的愿景是提供治療性基因療法改善患者的生活。以創(chuàng )造力著(zhù)稱(chēng)的荷蘭公司 UniQure 成立于 2012 年，致力于研發(fā)基因療法用于治療各種因基因缺陷和異常引起的疾病，如遺傳病、中樞神經(jīng)系統失調癥等，目前在多個(gè)疾病領(lǐng)域都有自己的開(kāi)發(fā)計劃。通過(guò)與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)機構和研究機構合作的方式來(lái)贊助臨床前和早期臨床試驗的候選基因治療產(chǎn)品，使得 UniQure 成本效益增大而沒(méi)有耗費大量資源。創(chuàng )新且模塊化的技術(shù)平臺保證產(chǎn)品安全性和有效性。2014 年 2 月，UniQure 走進(jìn)納斯達克，正式掛牌上市。
UniQure 公司在歐洲的主要產(chǎn)品是 Glybera。作為首款基因治療藥物，Glybera 于 2012 年被歐盟批準上市，用于治療及其罕見(jiàn)的遺傳疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏癥，創(chuàng )造了 100 萬(wàn)美元定價(jià)的昂貴現代醫藥的新記錄。獲批至今，這款天價(jià)藥僅被使用過(guò)一次。今年 4 月 20 日，UniQure 公司宣布將不再重新申請該藥的銷(xiāo)售許可。