臍帶血和胎盤可用于治療血液系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病及部分遺傳代謝病,主要有白血病、淋巴瘤、再生障礙性貧血、地中海貧血、骨髓增生異常綜合征、原發(fā)性免疫缺陷病、黏多糖貯積癥等疾病。
臍帶血造血干細(xì)胞移植是治療白血病的有效手段之一,尤其適用于兒童及缺乏合適骨髓供體的患者。臍帶血中的造血干細(xì)胞可分化為正常血細(xì)胞,替代病變細(xì)胞。臨床常用清髓性預(yù)處理方案后輸注配型成功的臍帶血,需配合環(huán)孢素軟膠囊、甲氨蝶呤片等免疫抑制劑預(yù)防移植物抗宿主病。
難治性淋巴瘤患者可通過臍帶血移植重建造血功能。臍帶血富含CD34陽性干細(xì)胞,能分化為淋巴細(xì)胞譜系。治療時需聯(lián)合利妥昔單抗注射液、苯達莫司汀注射液等靶向藥物清除殘留病灶,移植后可能出現(xiàn)血小板減少等并發(fā)癥,需定期監(jiān)測血常規(guī)。
重型再生障礙性貧血患者接受臍帶血移植后,中性粒細(xì)胞植入中位時間為20天左右。移植前需使用抗胸腺細(xì)胞球蛋白注射液、環(huán)磷酰胺注射液進行免疫抑制治療。胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞可改善骨髓微環(huán)境,與臍帶血聯(lián)合應(yīng)用能提高植入成功率。
β-地中海貧血患兒接受HLA相合臍帶血移植后,5年無病生存率較高。移植前需用去鐵酮片、地拉羅司分散片控制鐵過載。胎盤來源的造血干細(xì)胞具有增殖優(yōu)勢,對輸血依賴型患者效果顯著,術(shù)后需長期服用復(fù)方磺胺甲噁唑片預(yù)防感染。
臍帶血移植可補充黏多糖貯積癥患者缺乏的酶活性,改善器官損傷。移植后需持續(xù)監(jiān)測尿糖胺聚糖水平,配合阿糖腦苷酶注射液進行酶替代治療。胎盤間充質(zhì)干細(xì)胞能減輕神經(jīng)系統(tǒng)癥狀,但需在疾病早期進行干預(yù)。
臍帶血和胎盤臨床應(yīng)用需嚴(yán)格符合國家造血干細(xì)胞移植技術(shù)管理規(guī)范,治療前需完成HLA配型及疾病狀態(tài)評估。儲存臍帶血應(yīng)選擇具有血站執(zhí)業(yè)許可證的合法機構(gòu),移植后需定期隨訪血象、免疫功能及移植物狀態(tài)。日常需保持環(huán)境清潔,避免感染,飲食注意高蛋白、高維生素補充,禁止擅自使用免疫調(diào)節(jié)藥物。
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